已阐明胞嘧啶脱氨酶APOBEC在CRISPR/Cas9介导的基因编辑过程中产生突变的分子机制，在此研究基础上构建多种新型碱基编辑系统，包括高效增强型Cas9碱基编辑器（eBE）、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器（dCpf1-BE）、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型Cas9碱基编辑器（hA3A-BE）、仅低水平激活DNA损伤相应同路的碱基编辑器（BEACON）、高效增强型线粒体腺嘌呤碱基编辑器eTALED、高精准变形式RNA腺嘌呤碱基编辑器RtABE。进一步，为克服碱基编辑系统在临床治疗中的脱靶风险，利用胞苷脱氨酶抑制蛋白开发了高精准变形式碱基编辑器（transformer BE, tBE），并利用tBE在国际上首次对β-地中海贫血症开展了碱基编辑临床治疗，目前针对全球β-血红蛋白病患者（中国、老挝、马来西亚、尼日利亚、巴基斯坦）开展临床治疗并已治愈多位国内外患者。相关药物管线CS-101于2024年获得中国国家药品监督管理局IND新药I期临床试验批准，并入选2024欧洲血液学年会（EHA2024）科学进展报告，获评为β-血红蛋白病治疗领域的颠覆性产品。