（1）基础科研成果一：基于核酸酶蛋白质的基因编辑技术。候选人在Scripps研究所从事博士后研究工作期间，通过优化递送技术方案在国际上较早建立了高效的基于核酸酶蛋白质的基因编辑技术平台，回国开展独立工作后进一步将技术拓展至原代细胞、干/祖细胞、全能干细胞等细胞上的基因编辑。目前候选人实验室仍为世界上为数不多的可对三代基因编辑工具（ZFN、TALEN及CRISPR-Cas）均实现蛋白质递送的基因编辑实验室。从候选人Scripps博士后实验室于2012年首次报道至2023年3月7日，PubMed上搜索“Genome editing, protein delivery”共有约1,500个结果。自独立开展工作以来，候选人此方面相关的科研成果以通讯作者身份发表于Nat Protoc (Liu et al., 2015), Mol Ther-Nucleic Acids (Liu et al., 2015), Angew Chem Int Ed (Liu et al., 2017), Adv Sci (Li et al., 2019)等国际高水平杂志。 （2）基础科研成果二：建立了基于CRISPR膜蛋白组筛选的技术平台，用于解析大分子物质的细胞进入机理。候选人建立了第一代（含约1,400个细胞膜蛋白基因）和第二代（含约5,600个细胞膜蛋白基因）CRISPR膜蛋白组文库，用于病毒、蛋白质、核酸、外泌体等大分子物质的细胞进入机制；通过系统的比较传统的CRISPR全基因组筛选文库和膜蛋白组筛选文库，发现膜蛋白组文库可更高效的鉴定阳性“Hits”。候选人此方面相关的科研成果以通讯作者身份发表于Emerg Microbes & Infec (Chen et al., 2017), Nat Microbiol (Liu et al., 2018), Genome Biol (Cui et al., 2020), Genome Biol (Mei et al., 2021), Nat Commun (Jia et al., 2022)等国际高水平杂志。 （3）转化科研/创业成果一：2018年创办了生物技术初创公司上海若弋生物科技有限公司，从事锌指蛋白药物递送技术的开发与应用；核心药物管线为重组A型肉毒毒素蛋白药物；已推进至中试生产工艺研发阶段，并采用拥有自主知识产权的昆虫-杆状病毒体系进行产业化生产；带领团队完成天使轮（2022）、PreA轮（2023）共计近7000万元融资；建立完整的研发体系（建立早期研发、CMC、QA及注册部门），现有全职员工25人。 （4）转化科研/创业成果二：2020年新冠疫情期间，建立了基于CRISPR的快速新冠核酸检测技术，相关专利（ZL202010659510.5）为世界范围内第一个获授权的CRISPR-Cas12a新冠核酸检测专利；依托此技术的试剂盒【国械注准20213220714】已通过国家药品监督管理局的审评并于2021年9月上市，成为国内首个、世界范围内第二个获批上市的CRISPR检测试剂盒，对国内体外诊断产业和CRISPR基因编辑领域具有里程碑意义；于2021年成立了研墒（上海）生物技术有限公司，并完成了种子轮融资，用以推动第二代试剂盒的研发。 |