10月21日下午，斯坦福大学医学院(Stanford University School of Medicine)的Dr. Aaron Gitler应生命科学与技术学院何淑君老师的邀请，为我校师生做了一场题为“Expanding mechanisms and therapeutic targets for neurodegenerative disease”的学术报告。
不同蛋白聚集形成的斑块，是多种神经退行性疾病的病理学特征和共同点。Dr. Gitler长期以来的目标是发现蛋白质聚集体导致神经变性的细胞和分子机制，并利用这些机制设计新的治疗策略。他们主要以酵母作为模型，来研究神经退行性疾病的细胞生物学，其中包括阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。在本次报告中，Dr. Gitler介绍了他们是怎么在酵母模型中定义TDP-43蛋白导致ALS的机制。由于TDP-43蛋白在酵母中聚集并具有毒性，因此Dr. Gitler团队使用这些酵母模型进行高通量全基因组修饰筛选，以发现毒性抑制子和增强子。讲座的最后，Dr. Gitler教授还介绍了他们从酵母模型开始，将发现扩展到动物模型，甚至最近扩展到人类患者。例如，在ALS酵母的TDP-43修饰符筛选中发现了一种人类同源物的突变。该基因的突变相对常见（约占病例的5%），使其成为迄今为止发现的ALS最常见的遗传风险因素之一。这些筛选还提供了新的和完全出乎意料的潜在药物靶点，强调了这种简单的模型系统有助于揭示对人类疾病的新见解的力量。
报告结束后引起师生热烈讨论，会后多位老师继续与Dr. Gitler进行了更深入的交流。
【Dr. Aaron Gitler简介】
Dr. Aaron Gitler：2007-2012年，任宾夕法尼亚大学医学院细胞与发育生物学助理教授助理教授；2012-2017年，任斯坦福大学医学院遗传学助理教授；2017年至今任斯坦福大学医学院斯坦福医学遗传学教授；2019至今任斯坦福大学医学院斯坦福医学基础科学教授。
