Bonnie Danqing Zhu:进化创新:用于基因治疗的下一代腺相关病毒载体的工程设计

发布者:行政办公室(A)发布时间:2023-05-05浏览次数:10

20234月27日,应上海科技大学生命科学与技术学院的助理教授李剑峰邀请,香港科技大学的助理教授Bonnie Danqing Zhu在生命学院L楼报告厅为师生作了一场题为“进化创新:用于基因治疗的下一代腺病毒载体工程设计”的精彩报告。


Bonnie Danqing Zhu致力于通过蛋白质工程和理论计算的方法来设计安全的基因治疗靶向性递送载体,解决基因和细胞治疗中关键的临床问题 在本次报告中,Bonnie Danqing Zhu主要讲述了用于中枢神经系统基因治疗的下一代腺病毒载体的设计。

基因疗法在过去十年中取得巨大的成功,是一种将遗传物质输送到患者细胞中以获得治疗效果的方法。腺病毒(AAV)是其中一种最成功的递送载体。尽管这些天然病毒是安全无致病性的,但它们不是人类自然进化的,将其用于疾病治疗存在一些限制它们的递送效力的问题。定向进化是一个迭代重复的过程对目标蛋白分子进行迭代遗传多样化,创建一个基因库和功能选择,获得具有最佳特性的变体。这一方法已成为优化和改进具有新颖功能AAV的有力方法。与此同时,深度测序技术的最新进展允许对数百万个序列进行分析,并用于训练监督机器学习(ML)模型,以预测蛋白质特性。Bonnie Danqing Zhu课题组结合种方法来开发针对中枢神经系统(CNS)关键细胞成分小胶质细胞的AAV。小胶质细胞作为一种脑内噬细胞,与许多神经系统疾病有关,如阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病等。因此,基因操纵内源性小胶质细胞是一种很有前途的治疗方法在不久的将来,这种新技术整合开发出的新一代载体,将在各种神经系统疾病治疗方面发挥广泛应用

 

Bonnie Danqing Zhu助理教授简介

Bonnie Danqing Zhu,香港科技大学助理教授。Bonnie在弗吉尼亚大学取得工程科学(生物医学工程和材料科学工程)的学士学位。随后,她继续在斯坦福大学攻读生物工程博士学位,在此期间,在Yang Fan教授和Sarah Heilshorn教授的指导下,设计用于干细胞输送和组织再生的新型生物材料。她采用材料化学、蛋白质工程和干细胞方法来开发组织发育模型,捕捉细胞- ecm相互作用的复杂动态过程。随后,她在加州大学伯克利分校和加州大学旧金山分校继续接受CIRM博士后和希贝尔学者的培训。目前的工作重点是使用蛋白质工程和计算方法来设计安全基因治疗靶向性递送载体,用于治疗神经系统疾病。她目前在Advanced Functional Materials, Biomaterials, Trends in Molecular Medicine等期刊上发表了多篇论文,申请了多项美国专利

 


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