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科研成果
中心简介
INTRODUCTION
基因编辑中心致力于研发具有自主知识产权、处于国际一流水平、且有着良好转化应用前景的的重大科技成果,并建立国际化的研发团队以及了解医药行业政策法规的人才队伍。面向基因编辑领域的国家战略需求,集中在编辑工具开发、编辑载体制备递送、基因编辑治疗、病毒快速检测和CRISPR活性机理等国际前沿性探索方向,最终发展成为基因编辑领域内综合性、高水平的国际知名创新基地。
研究领域
RESEARCH AREA
1
高精度编辑工具开发
建高精确度和高效率的单碱基编辑系统
优化基因修饰系统以提高效率
2
基因编辑治疗
血液科疾病地中海贫血的基因编辑治疗
少年型黄斑营养不良的基因编辑治疗
3
编辑载体制备递送
使用非病毒载体来介导的新型基因修饰工具的传递
探索新型基因修饰工具的化学修饰方案
4
病毒快速检测
设计和合成crRNA文库
筛选合适的Cas13蛋白亚型及其活性的优化
核酸扩增体系的优化
crRNA的优化
核酸切割系统的优化
5
CRISPR系统探索改进与应用
CRISPR活性机理探索
蛋白质工程改造
分子机理探索中的应用
药物靶点筛选
学术及管理委员会
SCIENTIFIC & ADMINISTRATIVE COMMITTEE
季维智
黄荷凤
李劲松
杨力
卢大儒
刘明耀
孙晓东
陈佳
黄行许
科研团队
LABORATORY
仓勇
陈佳
池天
窦坤
范高峰
高冠军
Hisashi Tadakuma
黄行许
季泉江
李夏军
李剑峰
林照博
刘冀珑
刘佳
马涵慧
戚炜
孙博
王皞鹏
赵简
钟桂生
新闻动态
NEWS
生命学院李剑峰和物质学院乔博组开发合成精确聚β氨基酯递送材料新方法
程嘉:Publishing with Cell Press
11-01
生命学院刘冀珑课题组解析谷氨酰胺酶代谢纤维激活机制
10-16
生命学院陈佳、李剑峰课题组与合作者发表tBE原理设计及体内应用论文
10-05
生命学院陈佳与合作者发表细胞器DNA碱基编辑综述文章
10-05
生命学院林照博与合作团队揭示药物透过相变引起染色质构相变化的机制
09-15
操控细胞蛇可以减肥吗?上科大最新研究给出答案
09-13
生命学院王皞鹏与合作者发表静电作用调控CAR-T细胞治疗的综述论文
07-14
科研成果
RESEARCH PROGRESS
26
2025-03
Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor
RNA editing can be a promising therapeutic approach. However, ectopic expression of RNA editing enzymes has been shown to trigger off-target editing. Here we identified adenosine deaminase acting on RNA (ADAR) inhibitors (ADIs) that suppress the activity of the fused ADAR2 deamination domain (ADAR2DD). Using these specific ADIs, we develop an RNA transformer adenosine base editor (RtABE) with high specificity. Fusing ADI to ADAR2DD, RtABE remains inactive until it binds to its target site. After
25
2025-03
Leveraging base excision repair for efficient adenine base editing of mitochondrial DNA
Transcription activator-like effector-linked deaminases (TALEDs) use their single-stranded DNA (ssDNA)-specific adenosine deaminase TadA8e to mediate A-to-G editing in mitochondrial DNA (mtDNA). The working mechanism of this process is unknown, hindering the development of more effective TALEDs. Here we reveal that TALED-mediated A-to-G editing relies on the formation of an ssDNA region through base excision repair (BER), which is triggered by double-stranded DNA-specific cytidine deaminase (Ddd
17
2025-03
Ligand-Induced Ubiquitination Unleashes LAG3 Immune Checkpoint Function by Hindering Membrane Sequestration of Signaling Motifs
Lymphocyte activation gene 3 (LAG3) has emerged as a promising cancer immunotherapy target, but the mechanism underlying LAG3 activation upon ligand engagement remains elusive. Here, LAG3 was found to undergo robust non-K48-linked polyubiquitination upon ligand engagement, which promotes LAG3’s inhibitory function instead of causing degradation. This ubiquitination could be triggered by the engagement of major histocompatibility complex class II (MHC class II) and membrane-bound (but not soluble
13
2025-03
Bridging mechanical properties with atomic structures of polymorphic α-synuclein fibrils by single-molecule analysis and molecular dynamics simulations
α-Synuclein (α-syn) forms structurally distinct fibril polymorphs with various pathological activities in different subtypes of synucleinopathies, such as Parkinsons disease (PD). As a unique proteinaceous polymer, the mechanical property of α-syn fibril is a primary determinant of its neurotoxicity, immunogenicity, and seeding and transmission capacity. Nevertheless, how genetic mutations in α-syn fibrils cause varied polymer behaviors remains largely unknown. Using optical tweezers, we quantit
05
2025-03
Precise PBAEs: A Highly Efficient Single-Molecularly Defined Gene-Delivery System
Gene-delivery polymers have wide therapeutic applications. The structures (e.g., molecular weight, polymer sequence, end groups, and topology) of gene-delivery polymers are of crucial importance to their properties including transfection efficiency, toxicity, and targeting capability. Thus, precise control over the structures of gene-delivery polymers is extremely beneficial for property optimizations and manufacturing reproducibility. However, sequence-defined gene-delivery polymers with high e
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